Núria Vargas
Marta padece la enfermedad de Batten CLN6, una dolencia neurodegenerativa rara y hereditaria que también afectó a su hermana María, fallecida con solo ocho años. Desde que recibieron el diagnóstico en 2017, sus padres, Gustavo y Ana, han convertido la lucha por la vida de sus hijas en una causa compartida por centenares de personas, entidades y colectivos en la provincia.
Saben que en el horizonte no está la curación, pero batallan día a día por algo igual de valioso: garantizar a su hija calidad de vida y, quién sabe, incluso alargarla. Después de años de consultas, pruebas y tratamientos que los llevaron a una fundación especializada en Estados Unidos, hace tres años dieron con el medicamento que le ha devuelto a Marta la sonrisa, el Miglustat. “Su calidad de vida ha mejorado mucho desde que toma este fármaco, las crisis respiratorias ya no son tan fuertes y nos comunicamos mejor con ella, podemos identificar con más facilidad qué es lo que le pasa. Marta ha recuperado la sonrisa”, relata Gustavo Bernat, su padre.
Un fármaco de 6.000 euros al mes
Pero la esperanza llegó con un revés importante: cada mes de tratamiento con Miglustat le cuesta a la familia 6.000 euros, porque la Conselleria de Sanidad, hasta el momento, les ha denegado la financiación pública que sí reciben otros dos niños en Navarra, los únicos dos casos que se conocen en España de Batten CLN6, además de Marta. “Desde que empezamos el tratamiento, han sido ya 200.000 euros, que hemos podido sufragar gracias a la solidaridad y la generosidad de mucha gente. Pero lo que nosotros queremos es que lo cubra la sanidad pública”, indican.
Para lograrlo, han removido cielo y tierra. La semana pasada pudieron finalmente mantener una reunión con la directora general de Farmacia, Elena Gras, que les ha abierto una puerta a la esperanza. “Se mostró muy receptiva y empática. Acreditamos con nueva documentación e informes que el Miglustat es la medicación que necesita Marta, que le va bien, y se comprometió a que se volverá a valorar nuestra petición. Estamos a la espera de respuesta, pero salimos de la reunión con buenas expectativas”, explica Gustavo.
La familia ya había solicitado esta financiación en dos ocasiones anteriores, pero la respuesta del Comité de Farmacia Hospitalaria fue negativa. “Nos dijeron que no hay evidencia científica de los resultados, además de que es un fármaco muy caro. Pero ahora hemos aportado los informes de los dos niños de Navarra con la misma enfermedad, donde queda claro que el medicamento funciona, además de nueva documentación sobre la evolución de Marta gracias a este fármaco”, incide.
Tratamiento hasta diciembre
Mientras esperan la decisión de Sanidad, la familia ha logrado asegurar el tratamiento hasta diciembre gracias a la última campaña, que ha tenido una respuesta “muy buena”. “Hemos ganado algo de tiempo, pero necesitamos que la sanidad pública se haga cargo, porque es un medicamento que ha demostrado que funciona y que es inasumible para una familia a largo plazo”, señala Gustavo.
Si la financiación llega, las donaciones a la asociación Marta y María se destinarán íntegramente a la investigación, concretamente a un ensayo clínico que saldrá en abril centrado específicamente en la variante CLN6 de la enfermedad de Batten, la misma que padece Marta. “Hasta que empezamos a darle el Miglustat, toda la recaudación que hicimos fue para investigación, aunque no específicamente para la variante CLN6”, recuerda.
La enfermedad de Marta tiene una esperanza de vida de entre 12 y 15 años. Marta tiene ahora 13, y cada día cuenta. Su familia sigue adelante con el apoyo de tantas personas que se han implicado en su causa. Para sumarte a ella, puedes colaborar a través de la asociación Marta y https://martaymariacln6.com/María CLN6, que continúa recaudando fondos para garantizar su tratamiento y apoyar la investigación.
